數月前，一名來自馬耳他的失明青年遠赴湖北十堰太和醫院，在湖北科投旗下光谷健康投投資藥企——紐福斯生物科技有限公司（以下簡稱“紐福斯生物”）所研發(fā)的眼科基因治療藥物NFS-02的幫助下，完成(chéng)了基因注射治療，有望在不久後(hòu)重獲光明。
這(zhè)名馬耳他青年所患的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（Leber’s Hereditary Optic Neuropathy, 以下簡稱LHON）爲眼科罕見病，多發(fā)病于14-21歲間的男性，患者在短期内視力受損，嚴重者無法正常生活。在全球範圍内，有近70萬名患者飽受LHON的困擾。
紐福斯生物是中國(guó)首家眼科基因治療公司，公司核心産品NFS-01是首個獲得中美兩(liǎng)國(guó)臨床試驗許可的中國(guó)眼科基因治療新藥。NFS-02是該公司的第二款新藥，旨在治療ND1基因突變引起(qǐ)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變(ND1-LHON)，是目前全球唯一在研針對(duì)該疾病的療法。
今年8月，紐福斯生物宣布完成(chéng)近7億元人民币C+輪融資，光谷健康投聯合長(cháng)江招銀等投資機構參與本輪投資。這(zhè)是國(guó)内基因治療企業今年獲得的最大一筆融資，也是唯一的一筆C+輪融資，所獲款項將(jiāng)用于核心産品臨床試驗的持續推進(jìn)，以及紐福斯生物的研發(fā)能(néng)力提升和産品管線拓展。
光谷健康投是湖北科投旗下從事(shì)生物醫藥投資的專業平台，成(chéng)立于2020年10月，注冊資本25億元，管理資産規模超20億元。長(cháng)期以來立足光谷、輻射全國(guó)，布局聯影醫療、華大智造、武漢生物樣(yàng)本庫、友芝友生物等頭部生命健康産業項目投資，有效助力光谷建設萬億級生命大健康産業集群。醫生創業攻堅眼科罕見病
“基因治療眼遺傳疾病，通俗來說就是缺什麼(me)補什麼(me)。”
紐福斯生物專注眼科疾病的體内基因治療，公司創始人、董事(shì)長(cháng)李斌介紹，基因治療是生命科學(xué)領域未來最爲重要的方向(xiàng)之一，眼睛是一個密閉的球體，有許多基因突變所緻遺傳病與眼科疾病相關，因此，基因療法也是公認的治療眼科遺傳病的有效療法。
紐福斯生物成(chéng)立于2016年，但李斌與基因治療的故事(shì)要從2002年說起(qǐ)。這(zhè)一年，在意識到“很多眼科疾病是臨床解決不了的”之後(hòu)，華中科技大學(xué)同濟醫學(xué)院眼科學(xué)博士李斌前往中山大學(xué)分子醫學(xué)中心學(xué)習基因治療技術。
“基因治療眼遺傳疾病是一把鑰匙開(kāi)一把鎖，我既懂基因治療這(zhè)把鑰匙，又懂疾病這(zhè)把鎖，就更容易找到合适的鑰匙。”2007年回到武漢同濟醫院後(hòu)，李斌于次年正式确定將(jiāng)LHON作爲自己的攻堅方向(xiàng)，并在2011年發(fā)起(qǐ)全球首個基因治療LHON臨床試驗。
李斌說，成(chéng)立紐福斯生物是“自然而然的選擇”。在他的一篇關于LHON基因治療的研究文章發(fā)表後(hòu)，一大批患者蜂擁而至，來尋求黑暗世界裡(lǐ)的一絲曙光。
“十幾歲的小孩，突然間雙眼都(dōu)看不見，病人和家庭都(dōu)非常痛苦，我心裡(lǐ)也很難受。”李斌回憶，受臨床實驗有限名額的限制，并不是所有患者都(dōu)有機會接受治療，“所以我覺得我應該成(chéng)立一個公司，把它做成(chéng)藥，讓病人有治療方法。”
産品瞄準“全球首創”
目前，紐福斯生物的首款産品NFS-01成(chéng)爲國(guó)内首個完成(chéng)3期臨床試驗患者入組的基因治療藥物，在美國(guó)的臨床試驗也順利推進(jìn)。這(zhè)也意味著(zhe)這(zhè)款全球首創眼科基因治療藥物距離上市再近一步。
不久前，紐福斯公布此前接受NFS-01治療的10位阿根廷患者均獲得了不同程度的視力提升。在完成(chéng)5年随訪的9位患者中，6人給藥眼視力改善顯著，均超過(guò)0.3LogMAR，且期間一直保持了視力的獲益，學(xué)習和生活質量獲得了根本性的改善。
“創業需要堅守、定力和全身心投入。”在李斌看來，新藥研發(fā)存在周期長(cháng)、費用高和成(chéng)功率低等特點，每一款新藥的誕生都(dōu)異常艱難，要經(jīng)曆漫長(cháng)的黑夜。NFS-01有望在明年年底上市，“終于看到曙光。”據了解，除武漢總部外，紐福斯生物在上海、蘇州以及美國(guó)聖地亞哥設立公司分部。其中，作爲紐福斯生物的基因治療獨立商業化生産基地，于2021年落成(chéng)的新工廠投資逾兩(liǎng)億元，符合美國(guó)、歐盟等多項國(guó)際标準。
李斌表示，未來，紐福斯生物會進(jìn)行眼科常見病研究，“希望也相信未來中國(guó)的基因藥物能(néng)夠造福全球眼科患者，幫助他們重拾美好(hǎo)視界。”