最近120萬元一針的抗癌藥引發(fā)關注。細胞免疫療法在血液腫瘤領域是國(guó)際前沿的治療方法，其創新藥的研發(fā)競争激烈。園區藥企在其中一個賽道(dào)上，拿到唯一的國(guó)家臨床試驗批件，新藥有望明年底或後(hòu)年上市。
園區藥企拿到臨床試驗批件
新藥有望明後(hòu)年上市
價格高昂，賽道(dào)擁擠，是現在CAR-T相關創新藥的現狀。
武漢波睿達生物科技有限公司（簡稱“波睿達”）位于光谷生物醫藥産業園加速器三期，收到的國(guó)家藥品監管局下發(fā)臨床試驗通知書批準其對(duì)18歲—70歲、CD30這(zhè)個靶點上複發(fā)及難治性血液腫瘤患者開(kāi)展臨床試驗。 
武漢波睿達生物科技有限公司，技術人員正在查看液氮罐内保存的細胞
據公開(kāi)數據，中國(guó)目前有475項關于CAR-T的研究，超過(guò)美國(guó)的279項。截至目前，中國(guó)已有358個正在進(jìn)行的CAR-T臨床試驗。查詢“藥物臨床試驗登記與信息公示平台”發(fā)現，CD30這(zhè)個靶點上CAR-T臨床試驗僅波睿達一家。
“我們正開(kāi)始臨床試驗。”波睿達負責人、武漢科技大學(xué)生命科學(xué)與健康學(xué)院院長(cháng)張同存介紹，順利的話，明年底到後(hòu)年，新藥就有望上市。
通常臨床試驗要進(jìn)行3期，新藥才能(néng)上市，對(duì)于抗腫瘤創新藥，國(guó)家藥監局審批給予綠色通道(dào)，完成(chéng)2期臨床就可批準有條件上市。美國(guó)此類創新藥也是這(zhè)一模式上市。
企業采取了差異化申報，從源頭上創新，選擇更新穎的CD30靶點申報。除了CD30，CD99也被(bèi)認爲是有希望的治療靶點，波睿達已經(jīng)獲得該靶點國(guó)内專利，目前正在申請國(guó)際專利。
爲什麼(me)這(zhè)個“藥”這(zhè)麼(me)貴？張同存介紹，前期研發(fā)成(chéng)本，治療中檢測費用，個性化的定制，高價值專利保護費用等，都(dōu)會推高藥價。
以波睿達爲例，從2014年開(kāi)始，企業經(jīng)曆了7年的CAR-T探索之路，前期投入已經(jīng)過(guò)億，還(hái)沒(méi)有一種(zhǒng)關于CAR-T的産品真正上市。但張同存充滿信心，“藥品研發(fā)是公認的高風險高投入行業，這(zhè)也是中國(guó)創新藥必經(jīng)的過(guò)程。”
國(guó)外此類藥價格更高，如諾華研發(fā)的治療白血病CAR-T産品定價爲47.5萬美元，折合人民币約306萬元。
波睿達目前已發(fā)展成(chéng)光谷的小巨人企業，也是武漢上市銀種(zhǒng)子企業，正在進(jìn)行B輪融資。
創新藥持續國(guó)産化
帶來降價空間
創新藥國(guó)産化，相應成(chéng)本也會大爲降低。比如對(duì)T淋巴細胞進(jìn)行基因改造，要用到慢病毒，這(zhè)種(zhǒng)慢病毒從英國(guó)進(jìn)口需要2.2萬美元，企業自己生産，隻需要300多元人民币。
據悉，國(guó)内目前至少有7個關于CAR-T的技術産品正在進(jìn)行2期臨床試驗。
張同存估計，明年下半年到後(hòu)年，會有一批CAR-T國(guó)産創新藥上市。随著(zhe)國(guó)産藥進(jìn)步，再加上醫保或商業保險的參與，像這(zhè)樣(yàng)120萬元一針的抗癌藥後(hòu)續會有較大的降價空間。
藥明巨諾生物科技有限公司在招股說明書中披露，未來中國(guó)的CAR-T療法市場規模將(jiāng)持續擴張，預計2024年中國(guó)CAR-T療法市場規模將(jiāng)達到54億元，2030年將(jiāng)達243億元。
武漢對(duì)張同存而言，是半個家鄉。他是山東人，大學(xué)時光在武漢度過(guò)，妻子也是湖北人。
這(zhè)些年，從在光谷創辦企業，到企業成(chéng)長(cháng)爲小巨人，籌備上市，每一步，武漢都(dōu)讓他感覺到溫暖與支持。
“創新藥會付出很高的成(chéng)本，但最終是爲了讓患者得到有效可及的治療。”張同存表示。
武漢波睿達生物科技有限公司成(chéng)立于2014年9月，注冊資本爲4007.7047萬元。波睿達生物緻力于嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）技術的開(kāi)發(fā)和産業化，目前擁有CD19、CD20、CD22、CD30、CD33、BCMA、HIV等多項自主研發(fā)的CAR-T免疫細胞治療技術，其中CAR-HIV治療感染性HIV技術已獲國(guó)家專利授權，在CAR質粒制品的制備、慢病毒制品的制備、CAR-T細胞制品的制備、臨床應用等方面(miàn)擁有符合藥品生産的标準化操作工藝流程，并已在華中科技大學(xué)附屬同濟醫院、徐州醫科大學(xué)附屬醫院、廣西醫科大學(xué)附屬腫瘤醫院、武漢疾病救治中心等醫院開(kāi)展了針對(duì)惡性血液腫瘤、感染性HIV的臨床試驗研究370餘例。
波睿達生物目前在生物醫藥産業園加速器三期擁有6000多平米的科研基地和中試車間，通過(guò)引進(jìn)高新技術設備，配備了高标準GMP質粒生産車間、病毒生産車間、細胞生産車間、理化實驗室等，建立了符合藥品生産的标準化操作流程和質量體系。